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Die frühkindliche Netzhautdegeneration, eine seltene Form der Blindheit, wird durch Mutationen im RPE65 Gen verursacht und zeigt sich in den ersten Lebensjahren durch diverse visuelle Einschränkungen. Der schwedische Briard dient als natürliches Hundemodell für diese Erkrankung. Während die adenoassoziierte Virus (AAV) vermittelte Gentherapie bei diesen Hunden die Stäbchen- und Zapfenfunktion im behandelten Auge wiederherstellt, ist der therapeutische Effekt bei menschlichen Patienten gering. Ziel dieser Studie war eine umfassende immunohistochemische Analyse der caninen RPE65-/- Retina vor und nach erfolgreicher AAV-Gentherapie, um die Erkrankung besser zu verstehen. Es wurden die Retinae von 14 Hunden (n=21) untersucht, darunter drei Wildtyp- und 11 betroffene Tiere. Vier der betroffenen Hunde erhielten eine unilaterale Injektion eines Vektors mit einer Kopie des humanen RPE65 Gens. Die Hunde wurden im Alter von drei bis 96 Monaten euthanasiert. Im Alter von zwei Jahren zeigen die betroffenen Tiere einen einheitlichen Verlust von L/M-Zapfen in der gesamten Retina, während S-Zapfen vor allem im zentralen Bereich vermindert sind. Es treten Delokalisierungen der Opsine und Bandsynapsen auf. Nach der Gentherapie sind Relokalisation der Zapfenopsine und eine Reduzierung des S-Zapfenverlusts zu beobachten. Massive Veränderungen in der Retina treten bereits früh auf und verschlimmern sich im Verlauf, wobei die Therapieeffekte auf S
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Morphologische Analyse von caninen RPE65-/- Retinae vor und nach AAV-vermittelter Gentherapie, Daniela Klein
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- 2015
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