Bewertung des Patientennutzens von Arzneimitteln in Deutschland

Es gibt verschiedene Ansätze, um die Wirksamkeit bzw. den Nutzen eines neuen Arzneimittels zu beurteilen. Der zunächst wichtigste Schritt ist die Zulassung des Arzneimittels, mit der die Wirksamkeit, Unbedenklichkeit und pharmazeutische Qualität bescheinigt wird. Diese Bewertung erfolgt durch nationale oder europäische Zulassungsbehörden. Im Anschluss daran ist ein weiterer Bewertungsprozess in Deutschland etabliert: die frühe Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. In diesem formalisierten Verfahren wird bewertet, ob das Arzneimittel über einen Zusatznutzen gegenüber einer vorab zu definierenden zweckmäßigen Vergleichstherapie im zugelassenen Anwendungsgebiet verfügt. Im Anschluss an diese Nutzenbewertung wird dann in Abhängigkeit vom gezeigten Zusatznutzen und den Kosten der zweckmäßigen Vergleichstherapie der Erstattungsbetrag des neuen Arzneimittels verhandelt. Grundlage für beide Bewertungsverfahren sind in der Regel die klinischen Studien der Phase III des Arzneimittels. Ziel der vorliegenden Arbeit ist es, am Beispiel des Wirkstoffs Aflibercept in der Augenheilkunde, die Aussagekraft von Zulassungsstudien und früher Nutzenbewertung zu analysieren und die sich bei der Bewertung des Patientennutzens ergebenden Herausforderungen herauszustellen. Ziel der Arbeit ist es nicht, den Patientennutzen von Aflibercept „tatsächlich“ zu bewerten, also in seiner Höhe und im Vergleich zu anderen Therapieoptionen zu quantifizieren. Die vorliegende Untersuchung setzt sich vielmehr kritisch damit auseinander, wie die Bewertung des Patientennutzens derzeit in Deutschland im Rahmen der etablierten Verfahren erfolgt und zeigt auf, wo hierbei methodische und prozedurale Schwierigkeiten bestehen. Angesichts möglicher geplanter gesetzlicher Anpassungen der frühen Nutzenbewertung bzw. daraus resultierender Konsequenzen für die Versorgung ist eine differenzierte Auseinandersetzung mit den Möglichkeiten und Grenzen der derzeitig etablierten Nutzenbewertungen nötig, um eine sinnvolle Weiterentwicklung des Verfahrens zu erreichen. Hierzu soll diese Arbeit einen Beitrag leisten.